Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a givinosztátot (Duvyzat) a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb betegeknél.

A sclerosis multiplexes (SM) betegek rokkantsága származhat relapszushoz társuló állapotromlásból (RAW) vagy relapszustól független progresszióból (PIRA). A jelen tanulmány szerzői megvizsgálták, hogy a relapszusok milyen mértékben járulnak hozzá a rokkantsághoz a betegség lefolyása során, hogyan kezdődik a korai progresszió, és mennyire késlelteti az SM gyógyszeres kezelése a rokkantság kialakulását.

A szérum neurofilamentum könnyűlánc (sNfL) sclerosis multiplexben előre jelezte az új T2 elváltozások kialakulását vagy meglévők megnagyobbodását.

A narkolepszia az orexinrendszer elégtelenségén alapuló neurológiai betegség, centrális hypersomnia, autoimmun, genetikus és környezeti etiológiával. Csak tüneti kezelése ismert, de szubsztitúciós kezelést ígérő orexinagonista szert fejlesztenek; az immunterápia eredményei ellentmondásosak.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ebben a hónapban két, ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló kezelést hagyott jóvá.

Az FDA engedélyezte a dupilumab alkalmazását 1-11 éves és 15 kg-nál súlyosabb gyermekek eozinofil oesophagitisének kezelésére.

A napi kis dózisú kolhicin szignifikánsan csökkenti az ischaemiás kardiovaszkuláris eseményeket 2-es típusú cukorbetegségben és miokardialis infarktusban szenvedő betegeknél.

Egy új tanulmány meglepő módon arról számolt be, hogy a hipogonadizmusban szenvedő idősebb férfiak tesztoszteronkezelése növeli a csonttörések gyakoriságát.

Egy új, orálisan alkalmazható AOC3-gátló sikeresen csökkentette a gyulladást jelző biomarkerek szintjét nem-alkoholos szteatohepatitiszes betegeknél.

Az új képalkotó adatok szerint a szelektív szerotonin-visszavétel-gátlókkal (SSRI) történő kezelés megkezdése és a depressziós beteg hangulatának javulása közötti tipikus késés oka az agyi szinaptikus sűrűség növekedéséhez szükséges időben keresendő.